Dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp lấy tế bào gốc từ tủy xương hoặc máu ngoại vi của người cho có sự phù hợp HLA, sau đó ghép vào cơ thể người bệnh nhằm điều trị các bệnh lý huyết học, miễn dịch, chuyển hóa, di truyền và một số bệnh ung thư.
Từ nguy kịch đến cơ hội sống nhờ ghép tủy
Bệnh nhi là bé trai C.S.T., 8 tuổi, ngụ tỉnh Đắk Lắk, nhập viện vào tháng 5/2025 trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng và suy dinh dưỡng. Kết quả xét nghiệm cho thấy giảm nghiêm trọng 3 dòng tế bào máu.
Sau khi chọc hút và sinh thiết tủy xương, các bác sĩ xác định bệnh nhi mắc suy tủy vô căn mức độ nặng. Đây là bệnh lý nguy hiểm với tỷ lệ tử vong lên đến 80% nếu không được điều trị đặc hiệu.
Theo TS.BS Minh, dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị tối ưu, đặc biệt ở người trẻ, với tỷ lệ lui bệnh sau 5 năm có thể đạt tới 90% nếu thực hiện sớm. Tuy nhiên, do khó khăn trong việc tìm người cho phù hợp, gia đình ban đầu lựa chọn phương pháp điều trị ức chế miễn dịch.
Bệnh nhi được điều trị bằng phác đồ gồm Antithymoglobulin, Cyclosporin A và Elopag. Sau 6 tháng, đáp ứng rất kém, vẫn phụ thuộc truyền hồng cầu và tiểu cầu định kỳ, thường xuyên nhiễm trùng do bạch cầu thấp.
“Lúc này, ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị triệt để duy nhất”, TS.BS Minh cho biết.
Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu thuộc Khoa Sốt xuất huyết – Huyết học, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã nhanh chóng tiến hành tìm người cho trong gia đình. May mắn, anh trai 10 tuổi của bệnh nhi có kết quả HLA phù hợp hoàn toàn 10/10.
Sau khi đánh giá toàn diện các yếu tố như nhiễm trùng, chức năng tim phổi, mức độ lắng đọng sắt qua MRI, bệnh nhi được xác nhận đủ điều kiện tiến hành ghép.
Các bác sĩ Bệnh viện Nhi đồng 1 hội chẩn chuyên môn với Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TP.HCM để xây dựng kế hoạch thu thập tế bào gốc cho người anh, đồng thời chuẩn bị phác đồ hóa trị liều cao diệt tủy trước ghép cho bệnh nhi.
Ngày 3/11/2025, tế bào gốc được thu thập và lưu trữ tại Bệnh viện Truyền máu – Huyết học. Từ ngày 9 đến 15/12/2025, bệnh nhi được điều trị hóa trị liều cao chuẩn bị ghép tại Bệnh viện Nhi đồng 1.
Ngày 16/12/2025, túi tế bào gốc được vận chuyển an toàn về bệnh viện để tiến hành ghép, với sự hỗ trợ chuyên môn của đội ngũ y bác sĩ 2 đơn vị.
Hồi phục ngoạn mục sau ghép, mở ra cơ hội cho nhiều trẻ mắc bệnh hiểm nghèo
Sau 31 ngày, mảnh ghép bắt đầu mọc. Bệnh nhi không cần truyền tiểu cầu từ ngày thứ 14 sau ghép và không cần truyền hồng cầu lắng từ ngày thứ 24. Đến ngày thứ 46, em được xuất viện trong tình trạng ổn định, sức khỏe cải thiện rõ rệt.
Trong quá trình điều trị, bệnh nhi gặp một số biến chứng do hóa trị và suy giảm miễn dịch như tổn thương thận, loét miệng, tiểu máu vi thể và hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ.
“Chúng tôi đã tích cực điều trị nội khoa, dùng kháng sinh, truyền dịch, tăng cường miễn dịch, bổ sung dinh dưỡng và hỗ trợ tinh thần, nhờ đó các biến chứng được kiểm soát sớm”, TS.BS Minh chia sẻ.
Hiện bệnh nhi tiếp tục tái khám định kỳ, sử dụng thuốc ức chế miễn dịch chống thải ghép và theo dõi các biến chứng lâu dài.
Theo TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh, đây là ca dị ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên được thực hiện tại Bệnh viện Nhi đồng 1 cho bệnh nhi người H’Mông mắc suy tủy vô căn nặng, thể trạng suy dinh dưỡng và tiên lượng rất xấu.
Mỗi năm, bệnh viện tiếp nhận khoảng 50 trẻ mắc suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa là thể nặng và rất nặng cần điều trị đặc hiệu.
Không chỉ riêng bệnh suy tủy, số lượng trẻ em mắc các bệnh lý cần điều trị bằng ghép tế bào gốc như bệnh huyết học, miễn dịch, chuyển hóa, di truyền ngày càng gia tăng. Trước nhu cầu này, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã xây dựng và đưa vào hoạt động Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu từ tháng 12/2025.
“Sự thành công của ca ghép đầu tiên này sẽ mở ra thêm nhiều cơ hội cứu sống các bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo trong thời gian tới”, TS.BS Minh nhấn mạnh.
